Я многократно говорил, что считаю генную терапию самой перспективной в стратегии излечения ВИЧ. И вот, дело вроде бы движется.
Препарат генной терапии с кодовым наименованием EBT-101 от биотехнологической компании Excision BioTherapeutics из Сан-Франциско, США, использует аденовирус для доставки «генетических ножниц» CRISPR-Cas9 и двойных направляющих РНК, которые вырезают больши́е части генома ВИЧ из инфицированных им клеток.
Лечение проводится в виде однократной внутривенной инфузии (как уже применяющийся похожий препарат для лечения спинальной мышечной атрофии Золгенсма) пациентам, у которых достигнут неопределяемый уровень вирусной нагрузки с помощью АРВТ, и рассматривается в качестве первой потенциально излечивающей терапии ВИЧ-1.
Подробности исследования здесь и здесь. Ожидается, что исследование закончится в 2037 году, через 14 лет.
Обновление от 11.08.2024: Неудача.
Эта терапия была безопасной и хорошо переносилась, но не смогла предотвратить возвращение вируса после прекращения антиретровирусной терапии у участников исследования.
EBT-101 использует CRISPR/Cas9, часто называемый «молекулярными ножницами», чтобы разрезать ДНК вируса ВИЧ в трех ключевых местах, что должно было предотвратить его размножение. В лабораторных исследованиях и на животных эта технология показывала обнадеживающие результаты, удаляя ВИЧ из зараженных клеток. Однако в первом клиническом исследовании на людях трое участников, прекративших принимать антиретровирусные препараты после введения EBT-101, продемонстрировали повторное появление вируса в крови, что потребовало возобновления лечения.
У одного из участников вирус не возвращался в течение 16 недель, что больше, чем обычно требуется для возврата ВИЧ после прекращения лечения. Это показывает, что EBT-101 или аналогичные терапии на основе CRISPR могут в будущем стать частью комбинированного подхода к лечению ВИЧ.
Хотя результаты не привели к функциональному излечению, исследователи подчеркнули важность безопасности и хорошей переносимости этой терапии, что открывает двери для дальнейших исследований. Сейчас ученые изучают возможность повышения дозы EBT-101 и использования более эффективных методов доставки, чтобы улучшить результаты терапии.
Кроме того, компания-разработчик EBT-101 исследует применение CRISPR для лечения других хронических вирусных инфекций, таких как герпес и гепатит B, где технология может оказаться более успешной, поскольку эти вирусы не интегрируют свою ДНК в хромосомы клеток хозяина, как это делает ВИЧ.
